Cadre de recommandations concernant les médicaments pour maladies rares : un examen des organismes d’évaluation des technologies de la santé nationaux et internationaux et des processus de prise de décisions des payeurs publics

Le nombre de médicaments pour maladies rares (MMR) en voie de préparation ou mis en marché ne cesse d’augmenter. Par conséquent, les décideurs et les cliniciens ont du mal à établir la façon de rendre ces MMR accessibles aux patients tout en s’assurant que seuls les traitements cliniquement efficaces et rentables sont remboursés.

Cette analyse de l’environnement détermine, décrit et compare comment les agences d’évaluation des technologies de la santé (ETS) canadiennes ou internationales élaborent les recommandations quant au remboursement des MMR. L’analyse présente également comment les agences de remboursement, c.-à-d. les payeurs publics, évaluent les MMR et prennent les décisions de remboursement.

L’analyse de l’environnement vise à répondre aux questions suivantes :

• Comment les agences d’ETS évaluent-elles les MMR et élaborent-elles les recommandations de remboursement?
• Comment les payeurs publics prennent-ils les décisions de remboursement des MMR?
• Les régimes d’assurance-médicaments publics canadiens utilisent-ils un cadre d’évaluation particulier au remboursement des MMR?