Le nusinersen dans le traitement de l’amyotrophie spinale chez l’adolescent ou l’adulte : efficacité clinique

Détails

Fichiers
État du projet:
Terminé
Gamme de produits:
Examen d’une technologie de la santé
Sous-type de projet :
Synthèse accompagnée d’une évaluation critique
Numéro de projet :
RD0056-000

Question

  1. Quelle est l’efficacité clinique du nusinersen dans le traitement de l’amyotrophie spinale chez l’adolescent ou l’adulte?

Messages clés

Nous avons répertorié cinq études descriptives observationnelles. Quatre d’entre elles portent sur des échantillons relativement petits (de 6 à 19 patients). La cinquième porte sur un échantillon plus grand (total de 172 patients inscrits), mais elle ne fournit qu’une analyse au 14e mois sur 57 patients. Dans l’ensemble, ces études indiquent des améliorations à l’échelle fonctionnelle motrice étendue de Hammersmith, des améliorations plus subtiles au module révisé des membres supérieurs, et des résultats partagés pour ce qui est de l’amélioration, de la stabilisation ou de la détérioration des résultats au test de marche sur six minutes entre les études. Deux des études font état de résultats d’innocuité : trois évènements qualifiés de graves sont survenus.

Les limites des données probantes disponibles tiennent au type d’étude et aux données manquantes. Le type d’étude (observationnelle, sans contrôle) empêche toute forme d’inférence statistique à partir des échantillons généralement petits des études. En outre, plusieurs biais pourraient avoir fait pencher les résultats à l’avantage du nusinersen : biais de sélection, biais prévisible et biais d’attrition.

Compte tenu des importantes limites des études retenues, l’examen ne peut répondre à la question sur l’efficacité clinique du nusinersen chez adolescent ou l’adulte atteint d’amyotrophie spinale. Les données probantes présentées serviront de renseignements exploratoires en vue de la formulation d’une hypothèse scientifique qui pourra être vérifiée dans le cadre d’un essai clinique contrôlé.Limitations of the available evidence revolve around the study design and missing data. The study design (observational and uncontrolled) prevents any sort of statistical inference to be made from the generally small samples within the studies. In addition, several biases are likely to have had an effect in favour of nusinersen, including: selection bias, expectation bias, and attrition bias.