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Le Projet d’évaluation d’une base de données économiques en pédiatrie (EBDEP)

Publié le : 16 août 2002
Issue: 26
Type de résultat : Rapports

Citer le présent document comme suit : Ungar WJ, Santos MT. Le Projet d'évaluation d'une base de données économiques en pédiatrie (EBDEP). Ottawa : Office canadien de coordination de l’évaluation des technologies de la santé : 2002. Rapport technologique no 26.

Introduction

On recourt de plus en plus souvent aux évaluations économiques portant sur les interventions et les services en soins de santé pour éclairer la prise de décisions cliniques et politiques dans le domaine. Ces dernières années, on a recommandé l’adoption de méthodes uniformes pour la réalisation des études en économie de la santé, et particulièrement des évaluations pharmaceutiques. Il faut toutefois se pencher sur l’applicabilité des méthodes uniformes dans les populations spéciales, comme les enfants. C’est pourquoi le Projet d’évaluation d’une base de données économiques en pédiatrie (EBDEP) a été créé. Voici les deux objectifs de recherche :

  1. analyser les tendances des évaluations économiques publiées au sujet des soins de santé en pédiatrie au cours d’une période de 20 ans;
  2. évaluer d’un œil critique la qualité des évaluations économiques publiées en pédiatrie afin de relever les lacunes et de définir les domaines de recherches futures en méthodes.

Méthodes

Grâce au financement de l’Institut de recherche de l’Hôpital pour enfants malades (HEM), on a établi une base de données économiques exhaustive sur les soins de santé en pédiatrie contenant 787 évaluations publiées entre le 1er janvier 1980 et le 31 décembre 1999. La base de données, qui comprend les caractéristiques clés de chaque référence, y compris l’année, la population cible, la catégorie de maladie selon la CIM﷓9﷓MC, le groupe d’âge, l’intervention à l’essai, la catégorie d’intervention, les résultats pour la santé et la technique d’analyse, est liée à une base de données bibliographiques contenant des renseignements complets sur la référence de même que son résumé.

L’examen des tendances dans les écrits faisait appel à diverses méthodes de répartition simple des fréquences et de totalisation croisée double qui ont été appliquées aux variables de la base de données. En vue de l’évaluation de la qualité, on a créé un instrument provisoire d’évaluation, qui a été soumis à l’examen d’un groupe d’experts. L’instrument a fait l’objet d’essais pilotes, puis deux évaluatrices indépendantes ont utilisé la version définitive du questionnaire pour évaluer la qualité d’un échantillon aléatoire de 150 publications. Cet instrument a été soumis à une évaluation s’attachant à la fiabilité de test-retest et au coefficient d’objectivité. Des statistiques descriptives, des corrélations et une analyse de la variance ont servi à la description de la qualité de l’échantillon de publications.

Résultats

Au total, 787 documents ont été publiés au cours de la période étudiée et le taux annuel moyen de croissance atteint 22 %. Plus de la moitié des documents (440) ont été publiés entre 1995 et 1999. Tandis que les maladies infectieuses et les anomalies congénitales étaient les troubles les plus souvent étudiés de 1980 à 1984, les complications de la grossesse et les troubles périnataux ont pris beaucoup d’importance au fil du temps. Les maladies infectieuses étudiées couramment comprenaient l’hépatite B, les stratégies de vaccination générale, Haemophilus influenzae de type B, la rougeole et la varicelle. Les complications de la grossesse et troubles périnataux courants comprenaient les anomalies cardiaques, l’insuffisance de poids à la naissance, la prématurité, les troubles respiratoires, le syndrome de Down et la luxation congénitale de la hanche. C’est ainsi que de 1995 à 1999, les maladies infectieuses, les anomalies congénitales et les complications de la grossesse ont fait l’objet de 47 % de toutes les publications, et la prévention sanitaire, les traitements et la détection ont compté pour 70 % de toutes les interventions.

L’analyse coûts-efficacité (ACE), technique la plus courante, a servi dans la majorité des évaluations de toutes les périodes. La proportion des études faisant appel à l’ACE s’est accrue de 23 %, tandis que la proportion des études faisant appel à l’analyse coûts-avantages (ACA) a passé de 31 %, entre 1980 et 1984, à seulement 12 %, entre 1995 et 1999. L’analyse coûts-utilité (ACU) était la moins courante dans toutes les périodes. Le questionnaire d’évaluation de la qualité élaboré pour la population pédiatrique, qui comptait 57 questions, s’est révélé excellent sur le plan de la fiabilité de test-retest (CCI = 0,92, IC à 95 %, 0,71-0,98) et très bon sur le plan du coefficient d’objectivité (CCI = 0,75, IC à 95 %, 0,66-0,81). Les documents de l’échantillon étaient de bonne qualité dans les domaines suivants : Population cible, Évaluation économique, Actualisation, Conclusions et Comparateurs. La qualité des documents était médiocre à l’égard des domaines Conflit d’intérêt, Analyse incrémentale, Analyse de sensibilité et Perspective. Au chapitre de la cote d’évaluation globale, plus du tiers des documents (38 %) étaient très bons à excellents, tandis que 44 % étaient bons ou passables. Au fil du temps, il y a eu des améliorations, qui étaient toutefois faibles, dans les domaines Coûts et utilisation des ressources, Résultats et Conclusions. La technique d’analyse était un prédicteur important des cotes attribuées à la plupart des domaines liés à la conception des études. À l’exception de l’Horizon analytique et de la Perspective, les cotes de domaine les plus élevées ont été attribuées aux études désignées comme ACU et étaient considérablement supérieures à celles des ACE et de la plupart des analyses de minimisation des coûts (AMC).

Discussion

La proportion la plus importante des études traitaient d’interventions de prévention sanitaire plutôt que de traitements contre des maladies en particulier, phénomène qui cadre avec la rareté des maladies pédiatriques et l’accent mis sur la prévention de maladies futures chez les enfants et les adultes. L’augmentation du nombre d’évaluations portant sur les stratégies de diagnostic et de traitement des troubles congénitaux et périnataux devrait se poursuivre dans le contexte de l’apparition de nouvelles technologies dispendieuses destinées à soutenir la vie dès ses débuts et des progrès de la recherche en génomique, qui produiront des tests et des traitements génétiques.

La plupart des mesures de résultats utilisées dans les écrits économiques en pédiatrie portaient sur des résultats intermédiaires. Les résultats finals comme la mortalité, les années de vie gagnées et les QALY sont particulièrement problématiques dans la population pédiatrique. À l’heure actuelle, il n’existe pas de modèle publié en économie de la santé pour la mesure des années de vie gagnées dans des horizons analytiques prolongés qui comprennent les périodes de maturation, de développement et de changements physiologiques rapides.

L’évaluation de la qualité a révélé des résultats décevants. Dans nombre de cas, il n’y avait pas d’analyse incrémentale et d’analyse de sensibilité. De plus, l’analyse économique globale était habituellement médiocre. En général, il n’y avait pas d’indications au sujet des sources de financement et de l’indépendance des chercheurs. Ces constatations réaffirment qu’il importe de suivre les lignes directrices en économie de la santé qui expliquent comment réaliser et publier des évaluations économiques de grande qualité. De plus, il faut que les pairs examinateurs chargés de la critique des manuscrits pour la publication dans les journaux médicaux apprennent à connaître ces lignes directrices et insistent sur la grande qualité des documents.

Conclusions

Le Projet d’EBDEP est le fruit d’un premier effort de classement, d’analyse et de critique des évaluations économiques dans la population pédiatrique. Les constatations qui en découlent soulignent l’importance que revêt une approche de la recherche économique sur les soins de santé en pédiatrie faisant appel à un cadre axé sur les enfants. Même si cette recherche révèle une augmentation spectaculaire du nombre de publications au fil du temps, il y a encore beaucoup à faire pour améliorer la qualité des évaluations économiques en pédiatrie. Les possibilités de recherches futures touchent la conception de modèles statistiques qui tiennent compte des avantages pour la santé dans des horizons analytiques comprenant le développement et la maturation. La base de données de l’EBDEP, qui compte 787 références, sera utile aux décideurs, de même qu’aux chercheurs qui effectuent une recherche en méthodes, un examen systématique ou une méta-analyse portant sur une intervention ou un trouble en particulier. Les connaissances conceptuelles acquises dans le cadre de ce projet favoriseront des initiatives de recherche propres à améliorer la qualité des évaluations économiques effectuées auprès des enfants.

Mots-clés

research design, health services research, health care research, quality control, pediatrics, child health, economics, cost-benefit analysis, evaluation research, databases, bibliographic, pédiatrie, Databases, Bibliographic, Base de données bibliographiques, Banque de données, bibliographiques, Projet recherche, Research quality, Recherche en santé publique, Contrôle qualité, Quality assessment, Pédiatrie, Économie, Analyse coût bénéfice, Cost-effectiveness analysis, Economic evaluation