Le nombre de médicaments pour maladies rares (MMR) en voie de préparation ou mis en marché ne cesse d’augmenter. Par conséquent, les décideurs et les cliniciens ont du mal à établir la façon de rendre ces médicaments, associés à des couts potentiellement importants, accessibles aux patients tout en s’assurant que seuls les traitements cliniqueme...