Recommandations issues d’évaluations des technologies de la santé et ententes de gestion d’entrée sur le marché concernant l’optimisation du traitement de l’amyotrophie spinale chez l’enfant

L’amyotrophie spinale est une maladie neuromusculaire rare qui provoque une fonte musculaire progressive et est associée à un lourd fardeau pour les patients et leur famille. Récemment, des avancées ont donné lieu à la mise au point de trois nouveaux traitements. Cependant, il demeure des questions sans réponse au sujet de l’efficacité à long terme de ces traitements sur la progression de la maladie, la fonction respiratoire et bulbaire, la surveillance optimale des patients et l’utilisation optimale des interventions offertes.

Ce projet a pour objectif d’examiner les recommandations issues d’évaluations des technologies de la santé à l’échelle internationale concernant l’utilisation des trois nouveaux traitements ainsi que les incertitudes soulevées et les lacunes dans les données probantes. Si un ou plusieurs de ces médicaments fait l’objet d’une entente de gestion d’entrée sur le marché, on décrira les diverses composantes de cette entente.

Les projets affichés comme étant « en cours » en sont à diverses étapes de réalisation. Ces produits sont soumis à des processus et des calendriers différents, et donc, le temps requis avant l’affichage du rapport final varie en conséquence et le délai de réalisation peut varier. Renseignez-vous davantage au sujet des Projets en cours.

L’ACMTS effectue une mise à jour des rapports affichés sur la page Projets en cours de son site Web selon un cycle de sept à huit jours. Toutefois, prenez note qu’il peut arriver qu’un rapport soit publié en ligne avant que la page « Projets en cours » ne soit mise à jour. Visitez notre page Projets en cours.