burosumab

En plus des critères de la recommandation de l'ACMTS chez l'enfant atteint d'hypophosphatémie liée à l'X (XLH), produite en mai 2020, le promoteur demande une recommandation chez l'adulte atteint de XLH, selon les critères suivants : Conformément aux lignes directrices consensuelles (Haffner et coll., 2019) et aux données probantes cliniques présentées, le promoteur demande une recommandation en vue du remboursement du burosumab chez l'adulte atteint de XLH qui répond aux critères suivants : un tableau clinique correspondant à l'hypophosphatémie liée à l'X, notamment : une hypophosphatémie à jeun; une fonction rénale normale (correspondant à une créatinine sérique à jeun sous la limite supérieure de la normale corrigée en fonction de l'âge); une mutation confirmée du gène codant pour l'homologue de l'endopeptidase régulatrice du phosphate liée à l'X (gène PHEX) chez le patient ou un membre de la famille immédiate présentant une hérédité liée à l'X, avec au moins une des manifestations ci-après : douleurs osseuses ou articulaires persistantes, ostéomalacie qui limite le patient dans ses activités quotidiennes, pseudofractures ou fractures associées à l'ostéomalacie; une maladie réfractaire ou présentant une réponse insuffisante au traitement classique, ou encore l'apparition de complications découlant du traitement classique.

​Dans le traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X (XLH) chez l'adulte.