En mars 2023, le gouvernement du Canada a annoncé la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares, qui vise à améliorer l’accessibilité et l’abordabilité des médicaments pour maladies rares partout au pays par des mesures s’inscrivant dans quatre grands piliers, soit premièrement, assurer l’uniformité à l’échelle nationale dans la couverture des médicaments pour le traitement des maladies rares; deuxièmement, favoriser l’obtention de meilleurs résultats pour les patients et la durabilité du système; troisièmement, recueillir et utiliser des données probantes; et quatrièmement, investir dans l’innovation. La première phase de la Stratégie sera mise en œuvre sur trois ans, soit de 2023 à 2026, et prévoit des mesures coordonnées de Santé Canada, des provinces et territoires, et de divers partenaires des systèmes de santé.  

Ainsi, les investissements dans le cadre la Stratégie comprennent un financement destiné à des initiatives dirigées par l’ACMTS visant à améliorer la collecte et l’utilisation de données probantes pour guider et appuyer la prise de décisions. Voici certaines de ces initiatives :

• continuer et amplifier les travaux antérieurs et mettre au point des orientations pancanadiennes pour appuyer les programmes de dépistage néonatal, qui jouent un rôle important dans le diagnostic précoce des maladies rares;
• soutenir les activités visant à améliorer la production et l’accessibilité de données du contexte réel issues de registres sur les maladies rares, qui sont d’importantes sources de données pour l’évaluation des traitements contre les maladies rares.