Le peginterféron alfa-2a dans le traitement des néoplasmes myéloprolifératifs : efficacité clinique et rapport cout/efficacité

Messages clés

Nous avons repéré deux recherches originalessur l’efficacité clinique du peginterféronalfa-2a dans le traitement des néoplasmes myéloprolifératifs. Nous n’avonstoutefois pas trouvé d’évaluation économiquesur le rapport cout/efficacité dupeginterféron alfa-2a dans ce contexte. Dans l’ensemble, les données probantessont en quantité limitée et de qualité modérée.

Les articles retenus en viennent à différentes conclusions sur l’efficacitéclinique du peginterféron alfa-2a dans letraitement des néoplasmes myéloprolifératifs selon la population, lecomparateur et les critères d’évaluation. Plus précisément, dans un essaiclinique randomisé, chez des patients atteints de leucémie myéloïde chroniquedans la phase chronique, il n’y a aucune différence significative pour ce quiest de la réponse hématologique ou cytogénétique complète entre quatre groupesde traitement (imatinib combiné au peginterféron alfa-2a, imatinib combiné à lacytarabine, imatinib 400 mg, imatinib 600 mg). La combinaison de l’imatinibet du peginterféron alfa-2a entraine des taux de réponse moléculaire majeure significativementplus élevés et une réponse supérieure, mais aussi des taux plus élevés deneutropénie et de thrombopénie de grades 3 ou 4, comparativement à lamonothérapie par l’imatinib à 400 mg. Cet essai clinique randomisé ne fait pas état de critères d’évaluation liés à lasurvie.

Chez les patients atteints de la maladie de Vasquez ou de myélofibroseparticipant à une étude non randomisée, aucune différence significative n’a étédétectée entre les trois groupes de traitement (peginterféron alfa-2a,ruxolitinib, hydroxyurée avec ou sans anagrélide) pour ce qui est de la réponsecomplète ou partielle. Cependant, chez les patients atteints de thrombocytémieessentielle participant à cette étude, le peginterféron alfa-2a donne lieu àdes taux significativement supérieurs de réponse complète comparativement au ruxolitinibet à l’hydroxyurée avec ou sans anagrélide. Dans l’ensemble de la cohorte de patients atteints de la maladie de Vasquez, demyélofibrose et de thrombocytémie essentielle, le peginterféron alfa-2a etl’hydroxyurée avec ou sans anagrélide sont associés à une amélioration de laqualité de vie significativement moindre que le ruxolitinib. Dans l’ensemble dela cohorte, des évènements indésirables degrades 1 et 2 sont survenus chez 62 %, 44 % et 20 % chezles participants recevant respectivement le peginterféron alfa-2a,l’hydroxyurée avec ou sans anagrélide et le ruxolitinib; ces pourcentages sontde 7 %, 0 % et 9 % pour les évènements indésirables de grades 3et 4 (analyse statistique non déclarée).Les analyses statistiques de l’essai clinique randomisé et de l’étude non randomisée visaient principalement àdétecter les différences dans l’ensemble des groupes de traitement, et desanalyses à postériori ont été réalisées pour déterminer les différences entreles groupes pour certains critères. En outre, l’interprétation des résultatsdoit tenir compte de la petite taille de l’échantillon (N = 125) del’étude non randomisée. Ajoutons que les échantillons sont composés de patientsde France et de Hong Kong; il se peut donc que les résultats ne puissent pasêtre généralisés au contexte canadien.