Le sirolimus et l'évérolimus dans le traitement de la sclérose tubéreuse de Bourneville

Messages clés

Nous avons repéré huit publications, soit quatre revues systématiques, deux essais cliniques comparatifs randomisés (ECR), une analyse par sous-groupe dans un ECR et une étude de cohorte. Les données probantes révèlent que le traitement par l’évérolimus ou le sirolimus se traduit par un meilleur taux de réponse que le placébo pour ce qui est des symptômes de la sclérose tubéreuse de Bourneville, à savoir une diminution des rhabdomyomes cardiaques, de la fréquence des crises épileptiques et des angiomyolipomes rénaux. Trois études primaires examinent l’évérolimus et une le sirolimus. Cependant, leur effectif est de petite taille et leur suivi est d’un an au maximum, de sorte qu’il est difficile de cerner l’efficacité clinique et l’innocuité à long terme de ces médicaments.Les effets indésirables courants sont la stomatite, les ulcères aphteux, la rhinopharyngite et l’infection des voies respiratoires supérieures; ils se produisent en général chez au moins 15 % des personnes traitées par l’évérolimus ou le sirolimus et peuvent motiver l’arrêt de traitement ou la diminution de la dose du médicament et imposer une surveillance étroite et une évaluation fréquente.