Vue d’ensemble des registres de maladies rares
Les registres sont des référentiels centralisés qui collectent et conservent des renseignements normalisés sur un groupe de patients atteints d’une même affection. Les chercheurs et les professionnels de la santé peuvent se servir des preuves du contexte réel provenant de ces registres à différentes fins. Par exemple, ces renseignements peuvent améliorer notre compréhension de l’évolution naturelle d’une maladie ainsi que guider le développement et l’évaluation de traitements.
Comme les maladies rares touchent par définition un petit nombre de patients, il se peut que la documentation scientifique soit limitée. Ainsi, les données de registres de maladies rares pourraient jouer un rôle important pour répondre aux défis connus de la recherche et de la prise de décisions sur ces maladies.
Activités
L’ACMTS entreprend une série d’activités qui aideront à jeter les bases d’une meilleure génération de données du contexte réel à partir de registres de maladies rares. Un des principaux objectifs est d’aider à générer des preuves du contexte réel adaptées de qualité suffisante pour appuyer la prise de décisions afin de mieux répondre aux lacunes des données probantes pour les organismes de règlementation, les organisations d’évaluation des technologies de la santé (ETS) et les bailleurs de fonds tout au long du cycle de vie des médicaments. Nous prenons plusieurs mesures pour arriver à cette fin :
- Établir un inventaire des registres de maladies rares au Canada
- Évaluer la qualité et l’exhaustivité des données contenues dans ces registres afin de veiller à ce qu’elles répondent à des normes élevées.
- Collaborer avec les propriétaires des registres afin d’améliorer la qualité et l’exhaustivité des données, de sorte que les registres puissent être utilisés dans les évaluations règlementaires et l’ETS et servir à appuyer la gestion du cycle de vie des médicaments.
- Établir des normes et des lignes directrices relatives aux registres
- Établir des normes de données et des lignes directrices applicables aux registres de maladies rares.
- Ces normes permettront de veiller à ce que les données des registres soient utiles aux fins de règlementation, d’ETS et de gestion du cycle de vie.
- Vérifier si les registres existants sont prêts à être utilisés en ETS
- Analyser les fonctionnalités des registres existants et vérifier s’ils sont prêts à être utilisés en ETS.
- Ces analyses aideront à repérer tout obstacle ou limite dans l’état de préparation et l’exhaustivité des données, et à déterminer la possibilité de produire des rapports sur des critères d’évaluation pertinents.
L’objectif de l’ACMTS est de s’assurer que les données recueillies chez des personnes ayant une maladie rare au Canada peuvent être utilisées à leur plein potentiel pour l’évaluation de traitements et la formulation de décisions fondées sur des données probantes.
Comité consultatif sur les registres de maladies rares
Le travail de l’ACMTS sur les registres de maladies rares prévoit la participation active des propriétaires de registres, des détenteurs de données administratives et des parties prenantes du système de santé. L’ACMTS veillera à consulter et à impliquer de façon utile plusieurs parties prenantes aux moments charnières. En outre, elle créera un comité consultatif qui guidera les activités en lien avec son travail sur les registres de maladies rares. Ce comité jouera un rôle important dans la supervision des priorités lorsqu’il est question d’améliorer les registres de maladies rares et de les utiliser dans les activités d’ETS.
L’ACMTS fournira des mises à jour régulières à ce comité et pourrait compléter ses activités en demandant l’avis de ses comités consultatifs et d’experts établis, au besoin.